胞磷膽堿（CDPC）是一種核苷衍生物，該物質以兩種形式市售，胞磷膽堿和胞磷膽堿鈉鹽。胞磷膽堿鈉鹽是多種處方藥（注射劑或口服制劑）的活性成分。

中樞神經退行性疾病的病理生理學還可能涉及興奮性毒性、氧化應激損傷、細胞凋亡效應和炎癥通路等機制。胞磷膽堿是一種神經保護化合物，是神經遞質乙酰膽堿和其他神經元膜成分的前體，在磷脂酰膽堿的合成中充當中間體。

胞磷膽堿對神經變性的生化和生物活性的三聯體：

1.胞磷膽堿保護未受損的軸突——神經保護活性（例如，減少谷氨酸誘導的神經毒性）。

2.胞磷膽堿拯救部分受損的神經元——神經修復活性（例如，受損神經元的膜再整合）。

3.體外研究的證據支持胞磷膽堿再生神經元細胞的能力——再生活性（例如，細胞膜結構成分的生物合成）。

目前已有幾種神經退行性疾病研究了補充胞磷膽堿對中樞功能的影響。在帕金森病中，胞磷膽堿可減少左旋多巴的副作用，并具有左旋多巴拯救作用，延緩療效喪失。

有證據表明，胞磷膽堿對患有與慢性腦部疾病（如阿爾茨海默病）相關的認知障礙的老年患者的認知和行為障礙有積極作用。據報道，它在記憶力、反應時間、注意力、清醒度、注意力、行為、整體中樞功能和一般幸福感方面都有好處。Cochrane 數據庫系統評價確定了 14 項試驗，其中包括 1051 名患有血管性認知障礙和老年性癡呆的患者，證實了胞磷膽堿對記憶和行為的積極影響。

在缺血性中風中，一些研究表明，除了急性中風的常規醫療管理外，胞磷膽堿的使用可能會改善腦功能并減少中風后認知能力下降，特別是在注意力方面產生更好的結果。

長期服用胞磷膽堿是安全的，而且似乎可以促進神經發生和神經修復，特別是對于未接受重組組織型纖溶酶原激活劑治療的中風較輕的老年患者。

胞磷膽堿已被證明對許多視力障礙有有益作用。在弱視中，胞磷膽堿可改善視力以及對比敏感度和視覺誘發電位 (VEP)。同樣，胞磷膽堿改善了非動脈炎性缺血性視神經病變（神經變性人體模型）患者的視力、VEP 和圖形視網膜電圖 (PERG) 反應。

在吸收或腸胃外給藥后，胞磷膽堿會快速水解為胞苷 5'-單磷酸鹽和磷酸膽堿，這被理解為在穿過血腦屏障之前被磷酸酶進一步去磷酸化為膽堿和胞苷，其中膽堿被摻入細胞質和線粒體細胞膜和微粒體磷脂部分。

在嚙齒動物中通過靜脈內 (IV) 或口服途徑攝取放射性標記的胞磷膽堿的研究證實，在給予胞磷膽堿后的前 5 小時內，大腦中磷脂，特別是磷脂酰膽堿和鞘磷脂的水平增加，并在隨后的 48 小時內繼續增加。同時，胞磷膽堿的胞苷部分被整合到腦中的胞苷核苷酸和核酸中。

實驗表明，口服胞磷膽堿可激活磷脂酰膽堿和神經元膜的其他結構磷脂的生物合成，增加大腦新陳代謝并增強 CNS 中神經遞質的釋放，包括去甲腎上腺素和多巴胺。

作為乙酰膽堿的前體, 它參與幾個相關的神經化學過程并增加大腦和視網膜中的多巴胺水平。

青光眼是一種視神經病變，早起癥狀相對較少，但最終會導致視神經（將信息從眼睛傳送到大腦的神經纖維束）受損，進而導致視力喪失或完全失明。基于人口的患病率模型的數據預測，到 2040 年將有1.12億 40 歲以上的人受到青光眼的影響，部分原因是全球老齡化人口的迅速增加。

目前，青光眼無法治愈，但是通過早期診斷和治療，可以在視力喪失或失明發生之前控制疾病。許多用于治療青光眼的新療法已經被研究或正在研究中，其中胞磷膽堿作為一種天然存在的內源性化合物，已在眼科領域進行了 30 年的研究，近幾年被廣泛應用到青光眼的治療中。

胞磷膽堿在體內會被代謝為膽堿、一種季胺和胞苷、一種嘧啶核苷，它們參與腦磷脂酰膽堿和磷脂酰乙醇胺的合成。在涉及青光眼發病機制的潛在機制中，晚期青光眼膽堿代謝紊亂和皮質膽堿能異常與青光眼變性有關。膽堿能系統的功能障礙支持補充膽堿源，補充胞磷膽堿對青光眼患者顯示出顯著益處。

研究表明，青光眼患者接受兩個月肌內胞磷膽堿治療后，視覺功能進一步增強，在為期 2 年的一項研究中，每天口服胞磷膽堿 500 mg，周期為 4 個月，間隔為 2 個月，可顯著減緩青光眼發展的速度。隨著時間的推移，胞磷膽堿治療也顯著改善了青光眼患者視網膜神經纖維層厚度和神經節細胞復合體厚度。大量對于胞磷膽堿在青光眼患者中的臨床試驗證明胞磷膽堿對視覺系統具有神經保護、神經恢復和神經再生作用。

胞磷膽堿的毒性可以忽略不計，并且其沒有急性和慢性不良事件，這使其在歐盟 (EU) 和美國獲得授權作為食品補充劑。在歐盟，胞磷膽堿被批準作為一種新型食品成分用于食品補充劑和特殊醫學用途的膳食食品中（2014/423/EU 號決議）。

此外，胞磷膽堿已被意大利衛生部批準作為青光眼患者特殊醫學目的的膳食補充劑，因為它在這些受試者中顯示出益處。

*特別說明 - 本文僅作資訊科普用途，不能代替醫生的治療診斷和建議,不應被視為對所涉醫療產品的推薦或功效證明。涉及疾病診斷、治療、康復相關的，請務必前往專業醫療機構就診，尋求專業意見。